|
SOMAVERT® (Pegvisomant)
abre un nuevo horizonte en el tratamiento de la Acromegalia.
El Profesor John
Kopchik, descubridor del fármaco, expuso en Madrid los beneficios de la
terapia durante el VIII Simposium de Actualización en Patología
Hipotálamo-Hipofisaria, celebrado en el Hospital Universitario 12 de
Octubre.
La patología afecta a
60 pacientes por cada millón de habitantes y el nuevo fármaco
comercializado por Pfizer, propone un nivel de eficacia del 97 por
ciento.
Al final de esta
noticia, pueden leer la entrevista completa realizada al Profesor
John Kopchik. Leer entrevista
Madrid (España), 11
de Abril de 2005.
"Pegvisomant
propone la apertura de una nueva era en el tratamiento de la
acromegalia. Su perfil de eficacia, así como su seguridad, permite
hablar de una terapia revolucionaria en el bloqueo de la hormona del
crecimiento". Así se expresó el Profesor John Kopchik, de la
Universidad de Ohio, en el marco del VIII Simposium de Actualización en
Patología Hipotálamo-Hipofisaria, celebrado en el Hospital 12 de
Octubre, de Madrid.
El encuentro,
organizado por Sociedad de Endocrinología, Nutrición y Diabetes de la
Comunidad de Madrid (SENDIMAD) y patrocinado, entre otros, por Pfizer,
reunió a grandes especialistas de todo el mundo y en él se trataron
aspectos como la regulación neuroendocrina de la ingesta, el papel de
los receptores y los análogos de la somatostatina, así como las nuevas
terapias en el tratamiento de la acromegalia.
"Los avances
más significativos producidos en los últimos años en el tratamiento
de la acromegalia se deben en gran parte al trabajo del Prof. Kopchick,
quien ha puesto en marcha diferentes estudios que han demostrado el
valor del bloqueante de la acción de la hormona del crecimiento. Su
nivel de publicaciones es impresionante y estamos ante una de las
grandes personalidades en el estudio de la acromegalia y su tratamiento",
destaca el Dr. Federico Hawkins, Jefe de Servicio de Endocrinología del
Hospital Universitario 12 de Octubre y uno de los impulsores del
encuentro.
"Más del 97
por ciento de los enfermos tratados con pegvisomant manifiestan una
regresión importante de su patología, y esto no se ha obtenido con
tratamientos anteriores, cuyo porcentaje de eficacia se situaba entre el
60 y el 70 por ciento. Además, cabe advertir que junto a este fármaco
se puede diagnosticar una terapia combinada para conseguir un éxito
total", explica el Prof. Kopchik.
La acromegalia es una
enfermedad caracterizada por una mayor producción crónica de la
hormona de crecimiento. La causa del aumento de esta secreción de la
hormona es, generalmente, un tumor benigno de la glándula pituitaria,
la cual se localiza exactamente debajo del cerebro y controla la
producción y liberación de diferentes hormonas, incluyendo la hormona
del crecimiento.
Síntomas e
incidencia.
Los pacientes con
acromegalia refieren un excesivo crecimiento de los tejidos blandos del
cuerpo, cambios en los huesos y alteraciones bioquímicas. Además,
presentan un agrandamiento de las cavidades aéreas situadas en el
interior de los huesos del cráneo, alrededor de la nariz, y sus rasgos
faciales son gruesos, mientras las mandíbulas protruyen hacia delante,
separándose los dientes y provocando problemas para ocluir la boca.
En estos pacientes, la
lengua, muy gruesa, provoca dificultades para la respiración durante el
sueño, con lo que se pueden generar cuadros de apnea del sueño. Otras
patologías asociadas a los enfermos acromegálicos son osteoartritis,
arteriosclerosis, hipertensión arterial, problemas cardiovasculares,
diabetes y afecciones en la movilidad del aparato digestivo.
Se estima que su
incidencia en España es de 60 casos por cada millón de habitantes,
aunque los expertos anuncian que existen numerosos casos no
diagnosticados. "No es una patología muy frecuente, aunque cabe
señalar que existen afectados que no están diagnosticados. El mensaje
que hay que lanzar es muy claro: posee un diagnóstico absolutamente
preciso y su tratamiento es completamente eficaz. Las nuevas terapias
frenan la evolución de la patología y, aún más importante, la cura",
añade el experto.
Perfil de seguridad.
Su perfil de seguridad
es igualmente estimable. Así, los estudios propuestos para la
aprobación del medicamento hablan de un porcentaje cercano al 99%. Como
sugiere el Prof. Kopchik, "podemos asegurar que pegvisomant
ofrece un perfil integral y completamente fiable".
Pegvisomant es un
análogo de la hormona de crecimiento humana modificado genéticamente
para convertirse en un antagonista del receptor de la hormona de
crecimiento.
"Este fármaco
actúa selectivamente sobre los receptores de la somatropina celulares,
bloqueando su unión e interfiriendo con la señal de transducción
intracelular de la hormona de crecimiento. Esta actuación lleva consigo
una disminución de
las concentraciones séricas del IGF-1, el principal mediador de las
acciones de la somatropina", añade el Prof. Kopchik en
relación a su mecanismo de acción.
Las concentraciones de
hormona de crecimiento e IGF-1 se han relacionado, en gran medida, con
la actividad de la enfermedad. En este sentido, la normalización de IGF-1
se asocia a una reducción de la mortalidad en los pacientes con
acromegalia y se considera, por lo tanto, el parámetro bioquímico más
importante para controlar la enfermedad.
Pegvisomant está
indicado para el tratamiento de pacientes con acromegalia que no hayan
respondido de forma adecuada a tratamiento con cirugía o radiación, o
ambos, o en los que un adecuado tratamiento médico con análogos de la
somatostatina no haya normalizado las concentraciones de IGF-1 o no haya
sido tolerado.
Igualmente, y según
destaca el Prof. Kopchik, "una de las complicaciones que pueden
acusar los enfermos acromegálicos es la aparición de cuadros de
diabetes, pero pegvisomant no sólo tiene acción al bloquear la hormona
del crecimiento sobre la expansión de las partes sacras, sino que
además controla diferentes aspectos metabólicos y los estudios
desarrollados en Estados Unidos así lo confirman".
Detección precoz.
El paciente
acromegálico es un paciente de sospecha clínica. Es referido al
hospital por su médico de atención primaria después de observar unos
rasgos físicos y una sintomatología que pueden ser compatibles con la
aparición del tumor.
El peligro aparece
cuando la patología no se detecta en sus primeros síntomas, si el
paciente no ha acudido a la consulta. Los síntomas son el crecimiento
inhabitual de manos, de nariz, de diversos rasgos faciales… "A
veces se diagnostica la enfermedad en fases más adelantadas. Es
fundamental atender a sus primeros estadios y, por qué no, a su
prevención", destaca el Prof. Kopchik.
"El futuro de
pegvisomant es una autopista absolutamente abierta y es difícil
aventurar cuáles serán las próximas líneas de investigación. Por el
momento, ya se ha conseguido un tratamiento que no es nada agresivo,
algo fundamental para el paciente. Actualmente se está investigando los
beneficios de pegvisomant en el tratamiento de la diabetes y su posible
utilidad en la lucha contra el cáncer - en la que Kopchick ha
depositado muchas esperanzas-. Trabajar en el campo de la acromegalia
ofrece inmensas perspectivas en estos momentos", anuncia el
Prof. Kopchik.
Información de
interés.
Pegvisomant, primer
compuesto de esta nueva clase de fármacos, ofrece muchas ventajas en
relación con los agentes existentes:
- Eficacia previsiblemente superior (normalización del IGF-1 = 90% de
los pacientes frente al 67% como máximo de los análogos de la
somatostatina).
- Mejoría significativa de los signos y síntomas asociados a la
acromegalia.
- Perfil de efectos secundarios similar al del placebo. Es un
tratamiento bien tolerado, ya que la mayoría de los efectos secundarios
son de intensidad leve y de corta duración.
- Reduce el riesgo de aparición de acontecimientos adversos mediados
por la estimulación o inhibición de otros sistemas endocrinos.
Pegvisomant se
administra por vía subcutánea, es muy bien tolerado, tiene muy pocos
efectos secundarios y el paciente experimenta un cambio sustancial en
sus manifestaciones clínicas.
SOMAVERT® (pegvisomant)
ha cambiado el tratamiento de la acromegalia porque su eficacia es alta,
es un fármaco biotecnológico muy potente y actúa independientemente
de cómo estén los receptores de la somatostatina del adenoma o los
restos, inactivando los receptores de GH de todos los tejidos. Su gran
aportación es que, por primera vez, estamos ante un tratamiento médico
farmacológico que alcanza un grado de control de los valores de IGF-1
en casi todos los pacientes tratados.
SOMAVERT® (pegvisomant)
está disponible en tres presentaciones: 10 mg x 30, 15 mg x 30 y 20 mg
x 30 que se administran mediante inyecciones subcutáneas diarias. La
dosis se ajusta a partir de 10 mg/día durante 4-6 semanas, con
posteriores incrementos de 5 mg/día en función de los niveles de IGF-1.
Pfizer: La vida por
delante.
Pfizer es la compañía
farmacéutica que más recursos destina a la investigación en el mundo,
con una inversión anual de 7.500 millones de euros, es decir, más de
20 millones de euros al día o casi un millón de euros a la hora.
Actualmente, cuenta con 14.000 investigadores que trabajan en más de
100 nuevas entidades químicas y desarrollan otros tantos proyectos
dirigidos a ampliar las indicaciones de fármacos ya comercializados.
En España, la
inversión en I+D+i se ha multiplicado por 10 entre los años 1997 y
2002. Para el periodo 2003-2005, Pfizer tiene prevista una inversión de
225 millones de euros en proyectos en más de 1.100 centros, en los que
participan 12.000 pacientes.
Entrevista
al Dr. John Kopchick, descubirdor del fármaco.
La acromegalia es una
enfermedad caracterizada por una mayor producción crónica de la
hormona de crecimiento. La causa del aumento de esta secreción de la
hormona es, generalmente, un tumor benigno de la glándula pituitaria,
la cual se localiza exactamente debajo del cerebro y controla la
producción y liberación de diferentes hormonas incluyendo la hormona
del crecimiento. La aparición de pegvisomant, un regulador de los
niveles de hormona relacionados con el desarrollo de la patología,
supone la apertura de un nuevo horizonte en el tratamiento de la
enfermedad. Y el Profesor John Kopchik, de la Universidad de Ohio, es su
descubridor.
Usted es el primer
responsable del descubrimiento de pegvisomant, una terapia
revolucionaria en el tratamiento de la acromegalia. ¿Podría exponer
cuáles fueron las razones que le llevaron a investigar en este campo y
dentro de una patología como ésta?
El descubrimiento
explica cómo la comprensión de la estructura molecular permite alterar
las funciones iniciales. Pegvisomant comenzó a gestarse a finales de
los 80, durante el estudio de las mutaciones en un segmento de la
molécula de la hormona del crecimiento en un intento de lograr un
antagonista. Mediante ingeniería genética, variando la formulación,
vimos que el favorecedor de la hormona del crecimiento pasaba a
convertirse en inhibidor, y ese fue el comienzo.
¿Qué aporta
pegvisomant al tratamiento de la acromegalia?
Pegvisomant abre un
nuevo horizonte en el tratamiento de la acromegalia. Esta terapia está
indicada para el tratamiento de pacientes con acromegalia que no hayan
respondido de forma adecuada al tratamiento con cirugía, radiación o
ambos, así como en aquellos pacientes en los que un adecuado
tratamiento médico con análogos de la somatostatina no haya
normalizado las concentraciones de IGF-1 (una proteína que forma parte
de un grupo de factores de crecimiento) o no haya sido tolerado. Aquí
debemos recordar un aspecto muy importante: las concentraciones de
hormona de crecimiento e IGF-1 se han relacionado, en gran medida, con
la actividad de la enfermedad. En este sentido, la normalización de IGF-1
se asocia a una reducción de la mortalidad en los pacientes con
acromegalia y se considera, por lo tanto, el parámetro bioquímico más
importante para controlar la enfermedad. Eso es precisamente lo que
propone pegvisomant.
¿Podría explicar
brevemente su mecanismo de acción?
Pegvisomant actúa
selectivamente sobre los receptores de la somatropina celulares,
bloqueando su unión e interfiriendo con la señal de transducción
intracelular de la hormona de crecimiento. Esta actuación lleva consigo
una disminución de las concentraciones séricas del IGF-1, el principal
mediador de las acciones de la somatropina. La dosis tiene que ser
ajustada de manera individual, según la respuesta y necesidades de cada
paciente.
¿Cuáles son las
diferencias más significativas que aprecia respecto a los tratamientos
tradicionales (análogos de somatostatina)?
El control de la
enfermedad con estos fármacos es prolongado en el tiempo y los mejores
resultados no se obtienen hasta los seis meses, o incluso un año de
tratamiento. Uno de los inconvenientes de esta terapia es la
combinación de su alto coste económico y su prolongación en el
tiempo, ya que cuando se abandona, la enfermedad vuelve.
La acromegalia
constituye una patología poco frecuente. ¿Qué prevalencia maneja
usted?
Su incidencia en los
países occidentales se sitúa en parámetros aproximados de 60
pacientes por cada millón de habitantes. No es una patología muy
frecuente, aunque cabe señalar que existen afectados que no están
diagnosticados. El mensaje que hay que lanzar es muy claro: posee un
diagnóstico absolutamente preciso y su tratamiento es completamente
eficaz.
¿Cómo mide la
eficacia de pegvisomant en el tratamiento de la acromegalia?
Los estudios clínicos
recientes son muy explícitos. Más del 97 por ciento de los enfermos
tratados con este fármaco manifiestan una regresión importante de su
patología, y esto no se ha obtenido con tratamientos anteriores, cuyo
porcentaje de eficacia se situaba entre el 60 y el 70 por ciento.
Además, cabe advertir que junto a pegvisomant se puede diagnosticar una
terapia combinada para conseguir un éxito total.
Recientemente se han
comprobado en España claros beneficios metabólicos al tratar pacientes
acromegálicos con pegvisomant, como por ejemplo en el caso de pacientes
acromegálicos que además son diabéticos. ¿Qué experiencia tiene
usted en otros países? ¿Cuáles son los últimos estudios clínicos
realizados al respecto?
Una de las
complicaciones que pueden acusar los enfermos acromegálicos es la
aparición de cuadros de diabetes. Pegvisomant no sólo tiene acción al
bloquear la hormona del crecimiento sobre la expansión de las partes
sacras, sino que además controla diferentes aspectos metabólicos y los
estudios desarrollados en Estados Unidos así lo confirman.
Hablando del otro
aspecto clave en cualquier fármaco, como es la seguridad, y teniendo en
cuenta que es Estados Unidos posee una experiencia de un año desde su
comercialización, ¿cuál es su nivel de seguridad?
Estamos hablando de
unos niveles espectaculares de seguridad, cerca del 99 por ciento. Hay
que convenir que en niveles de seguridad nunca se habla del 100 por 100,
por lo que podemos asegurar que pegvisomant ofrece un perfil integral y
completamente fiable.
Hablando del futuro,
¿qué nuevas líneas de investigación tienen abiertas en este momento
en el campo de la terapia con pegvisomant?
El futuro de
pegvisomant es una autopista absolutamente abierta y es difícil
aventurar cuáles serán las próximas líneas de investigación. Por el
momento, ya se ha conseguido un tratamiento que no es nada agresivo,
algo fundamental para el paciente. Actualmente se está investigando los
beneficios de pegvisomant en el tratamiento de la diabetes y su posible
utilidad en la lucha contra el cáncer – en la que Kopchick ha
depositado muchas esperanzas-. Trabajar en el campo de la acromegalia
ofrece inmensas perspectivas en estos momentos, anuncia el Prof.
Kopchick.
|
