Jerini AG (FSE:J14) ha informado de la finalización de la etapa de asignación aleatoria (randomización) realizada con el último paciente en su ensayo clínico de fase III (FAST-2, (FAST-2, For Angioedema Subcutaneous Treatment)) de Icatibant para el tratamiento del Angioedema Hereditario (AEH). En este estudio se han tratado a 74 pacientes de 31 centros clínicos en diez países europeos e Israel en un ensayo a doble ciego frente al ácido tranexámico como agente de comparación.

Jens Schneider-Mergener, Consejero Delegado de Jerini afirma que "la finalización del ensayo representa un hito que sitúa a Jerini un paso más cerca de alcanzar nuestra meta de lanzar Icatibant al mercado para los pacientes con Angioedema Hereditario".
Icatibant, un peptidomimético sintético, ofrece una nueva e innovadora estrategia en el tratamiento del Angioedema Hereditario al bloquear el receptor B2 de la bradicinina. La bradicinina ha demostrado hallarse elevada en los pacientes con Angioedema Hereditario y es responsable de que se desarrolle un edema durante los episodios de Angioedema Hereditario.

En un ensayo clínico de fase II el tratamiento con Icatibant por vía subcutánea alivió rápidamente los síntomas con un período medio de 27 minutos según describieron los pacientes. Hasta el momento, este fármaco ha demostrado ser seguro y bien tolerado en más de 1.110 pacientes y voluntarios que han participado en los ensayos clínicos. Hasta la fecha, se han administrado más de 250 tratamientos en condiciones abiertas en ambos ensayos de Fase III, el FAST-1 y el FAST-2.
El Angioedema Hereditario, la forma hereditaria del angioedema, es una enfermedad debilitante y que puede poner potencialmente en peligro la vida del paciente. Se caracteriza por episodios recurrentes de edema en diversas áreas del organismo, entre las que se incluyen las manos, los pies, la cara, el abdomen y la laringe. Los episodios de Angioedema Hereditario que afectan a las manos, a la cara y a los pies pueden desfigurar al paciente, mientras que los localizados en el tracto gastrointestinal pueden ser sumamente dolorosos como consecuencia de la tumefacción interna de la pared intestinal.

Se espera que Icatibant se comercialice en una jeringa lista para su uso que los pacientes podrán autoadministrarse al principio de un episodio de Angioedema Hereditario, lo cual les permitirá llevar vidas más seguras y autónomas. En caso de un probable episodio laríngeo que pueda poner en peligro la vida del paciente es crucial la posibilidad de poder autoadministrarse el remedio con prontitud.

Angioedema Hereditario: Una enfermedad infrecuente y grave

La mayoría de personas no han oído hablar nunca del Angioedema Hereditario e, incluso en círculos médicos, se está poco familiarizado con sus manifestaciones clínicas. La prevalencia mundial de Angioedema Hereditario, que se estima entre 1 de cada 10.000 a 50.000 personas padecen esta enfermedad en todo el mundo, por lo que se clasifica al Angioedema Hereditario como enfermedad rara. Aunque se ha diagnostico Angioedema Hereditario a unos 10.000 pacientes en Estados Unidos y en Europa, se cree que hay un gran número de casos que pasan desapercibidos por falta de sensibilización por parte del colectivo médico.
Un padre con Angioedema Hereditario tiene una probabilidad del 50% de transmitir la enfermedad a un hijo. Alrededor del 20% de todos los casos de Angioedema Hereditario obedecen a una mutación espontánea. Si no hay historia familiar de Angioedema Hereditario transcurren normalmente de cinco a diez años entre el primer episodio y el momento en que se diagnostica esta patología.
El Angioedema Hereditario es fruto de una mutación autosómica dominante que afecta a la enzima inhibidora C1 esterasa (es decir, un defecto o un déficit de esta proteína sanguínea). Como resultado, el sistema del complemento deja de funcionar con normalidad, lo cual conduce a la larga a concentraciones anormalmente elevadas de bradicina en la sangre.
La bradicinina, una hormona peptídica que se sintetiza de forma endógena en el organismo y que influye en la dilatación de los vasos sanguíneos y en la permeabilidad vascular, desempeña un papel primordial en el mecanismo de la formación del angioedema. El dolor, que es el síntoma asociado con los episodios de Angioedema Hereditario, aparece como consecuencia de la activación de fibras C y de la mayor presión tisular.

Europa: Una laguna terapéutica en el tratamiento del Angioedema Hereditario

Los tratamientos para el Angioedema Hereditario actualmente aprobados y reembolsados por el sistema público son inadecuados en la mayoría de países europeos y, en algunos casos, incluso se asocian con riesgos potenciales para el paciente. Existe una laguna terapéutica notable en el tratamiento agudo en varios países europeos. En los casos de tumefacción laríngea que sea potencialmente mortal, el tratamiento farmacológico es a menudo insuficiente o no se encuentra disponible en los servicios de urgencia.

Icatibant: un gran potencial terapéutico

El objetivo principal en el tratamiento del Angioedema Hereditario es obtener una respuesta temprana y efectiva a los episodios agudos. En particular, en los episodios que afectan a la laringe y que pueden resultar mortales, ya que la hinchazón de la laringe constriñe las vías respiratorias altas y puede llevar rápidamente a la asfixia.
Al tener Icatibant una gran potencia, especificidad y una duración de acción prolongada como antagonista de la bradicina, su uso en el tratamiento de todos los tipos de episodios agudos de Angioedema Hereditario cuenta con un sólido apoyo científico. Su administración por vía subcutánea, junto con su buen perfil de seguridad documentado en ensayos clínicos realizados hasta la fecha y la comercialización prevista de las jeringas ya preparadas que pueden almacenarse a temperatura ambiente, deberían brindar todas ellas ventajas clave a los pacientes con Angioedema Hereditario.
Jerini AG está especializado en el descubrimiento y el desarrollo de agentes terapéuticos peptídicos, que pueden desglosarse en dos clases: peptidomiméticos (sustancias tipo péptido, administradas por vía parenteral) y sustancias activas de bajo peso molecular (para la administración por vía oral). Con plena consciencia del potencial de los péptidos como moléculas precursoras en las investigaciones y el descubrimiento de fármacos, Jerini ha desarrollado tecnologías innovadoras para identificar y transformar péptidos en fármacos.