• País Vasco, Cataluña, Canarias y Murcia deniegan el tratamiento a pacientes de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN), una Enfermedad Rara de carácter hematológico que deteriora progresivamente a los pacientes y constituye una amenaza vital.

• La desigualdad de acceso al único medicamento que existe para esta enfermedad ha llevado a diversos pacientes a trasladar su domicilio a Comunidades Autónomas en las que se les garantice el tratamiento, vital para los afectados.

• Para denunciar esta situación, enfermos y familiares de toda España se movilizan y sientan las bases de la Asociación de Pacientes de HPN.
 

La plataforma de pacientes de HPN denuncia que 13 pacientes de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) están esperando que sus Consejerías de Sanidad autoricen su acceso al único fármaco capaz de frenar la evolución de su enfermedad y reducir el riesgo de sufrir episodios tromboembólicos, principal causa de mortalidad de dichos afectados.

Según la plataforma, a pesar del grave estado de salud de los pacientes, de ser un fármaco autorizado en marzo de 2007 por la FDA (Food and Drug Administration) y la EMEA (Agencia Europea del Medicamento) y de contar con financiación aprobada, hay gobiernos autonómicos que lo deniegan alegando criterios estrictamente económicos. De hecho, explica, el mencionado tratamiento tiene un coste relativamente elevado pero, dada la baja frecuencia de esta enfermedad (considerada como “ultra huérfana” al afectar a casi 5 de cada 1.000.000 de españoles) sólo supone un impacto de alrededor del 0,01% del presupuesto total de cada Consejería de Sanidad.

“Es inaceptable que las autoridades sigan contradiciendo los criterios médicos y denegando un tratamiento de necesidad vital atendiendo únicamente a motivos económicos”, denuncia Jordi Cruz, portavoz de la plataforma de pacientes de HPN. A lo que añade afirmando que “de los 20 millones de euros que el Estado dedicó a la investigación de Enfermedades Raras (EERR) el año pasado, poco se ha hecho en la ayuda del acceso al tratamiento y en la mejora de su calidad de vida.

Desigualdad entre Comunidades Autónomas
Según la plataforma, aunque la legislación española reconoce el derecho de protección de la salud e igualdad territorial en el acceso a los avances médicos, algunos gobiernos autonómicos deniegan actualmente estos fármacos debido a cuestiones presupuestarias, y no en base a criterios médico-científicos. De hecho, la diferencia entre Comunidades Autónomas en este aspecto es alarmante. Según confirma Cruz, así como los pacientes de Andalucía, Comunidad Valenciana, Castilla León, Madrid, etc. tienen acceso al tratamiento, los afectados de otras comunidades como Canarias, Cataluña, País Vasco y Murcia ven denegado su acceso tras largas luchas y solicitudes o, simplemente, relegados a eternos procesos de espera. “Cada día que estos enfermos pasan sin recibir tratamiento es vital”, apunta Jordi Cruz, “el 35% de los pacientes fallece en el plazo de 5 años tras el diagnóstico y, sin el tratamiento necesario, están sometidos a un alto riesgo de sufrir una trombosis, que es la causa de entre el 40% y el 67% de las muertes en pacientes con HPN”.

En concreto, apuntan miembros de la plataforma, en la Comunidad Canaria hay actualmente 3 pacientes a los que se les está denegando el acceso al tratamiento, por una consideración estrictamente económica. A Catalina Ojera, paciente canaria de 44 años, le diagnosticaron la enfermedad HPN hace 17 años. Desde entonces “sólo me han aplicado transfusiones y cortisona para paliar los síntomas”. “Con los nuevos fármacos huérfanos mejoraría notablemente”, añade Ojera, “pero son muy caros y la administración me lo niega. No dicen los motivos pero estoy segura de que se trata de una cuestión de dinero”.

El hematólogo Fernando Fernández, del Hospital Insular de Gran Canaria, y médico responsable de la paciente Catalina Ojera, corrobora “el silencio administrativo” que existe actualmente en relación a la HPN y que critica su paciente. “Desde el pasado mayo hemos solicitado tres veces ayuda para costear el tratamiento de la paciente Ojera y no hemos recibido ninguna respuesta. Nos encontramos en una situación de desconocimiento absoluto. Básicamente las autoridades sanitarias de Canarias no nos informan. No sabemos nada”, declara el doctor Fernández.

En Cataluña, hay actualmente 5 pacientes que se encuentran a la espera de un formulario que permitirá al personal médico la solicitud del fármaco. En cualquier caso, todavía no se sabe cuándo serán atendidos. De momento, deberán permanecer en espera durante más de seis meses, mientras la enfermedad sigue su curso.

En el País Vasco, 4 pacientes se ven obligados desde hace más de 8 meses a asumir que su enfermedad siga evolucionando por culpa de que Osakidetza no haya tomado una decisión. En contraposición, pacientes de otras comunidades, como la de Madrid, se están beneficiando del tratamiento desde hace casi un año.

El bloqueo también persiste en Murcia, donde hay un paciente con HPN en el Hospital Virgen de la Arrixaca al que se tampoco se le da respuesta a ser tratado.

Las otras CCAA mantienen políticas más receptivas con sus pacientes con HPN, que también requieren de un tratamiento urgente, explican desde la plataforma.

“El código postal del paciente acaba determinando la calidad de vida y el tratamiento médico del paciente”, critica Jordi Cruz. “Deberíamos seguir el ejemplo de otros países que, como Francia, cuentan con un modelo de atención asistencial específico para las Enfermedades Raras, atendiendo como se merecen a su problemática y necesidades, tan distintas al resto de patologías”, añade.

Cruz apunta en este sentido que “en algunos casos, las autoridades sanitarias autonómicas y/o las direcciones de los hospitales están contradiciendo los criterios médicos que prescriben con urgencia el tratamiento para los pacientes con HPN”, “no sólo por los riesgos vitales de la enfermedad, sino porque este medicamento les permite realizar sus actividades diarias con cierta normalidad, lo que es muy importante si tenemos en cuenta que en su mayoría son jóvenes en edad de trabajar”.

Movilización de los pacientes
Los pacientes con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) se han unido con el fin de constituir una asociación que ayude a los pacientes a obtener la atención necesaria y el acceso a los tratamientos cuando el clínico lo considere.
Además, la plataforma busca fomentar la investigación científica sobre las causas, desarrollo y terapias para la enfermedad de la HPN. Otra de las misiones de esta futura asociación es asesorar, apoyar e informar a los enfermos y familiares afectados, así como promover actos públicos, becas científicas y otras iniciativas para favorecer el intercambio de conocimiento y su divulgación entre el personal médico, científico y los pacientes.

Hemoglobinuria Paroxística Nocturna
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una Enfermedad Ultra-Rara que afecta alrededor de 240 pacientes en España. Se trata de un trastorno genético en el cual las proteínas naturales normales no se adhieren adecuadamente a los glóbulos rojos y, en consecuencia, éstos quedan desprotegidos del sistema inmunitario y se van destruyendo prematura e intermitentemente. Una enfermedad de impacto muy minoritario que deteriora progresivamente a los pacientes y constituye una verdadera amenaza vital.

Descrita por primera vez en 1882, adoptó dicho nombre porque se observó que la hemólisis intravascular (destrucción de los glóbulos rojos) ocurría en situaciones de crisis y por la noche, durante el sueño, después de situaciones estresantes, infecciones, esfuerzo físico, vacunaciones o ingesta de ácido acetilsalicílico.

Con frecuencia la HPN sobreviene sin ser reconocida inicialmente, normalmente entre los 30 y los 40 años, y la demora en el diagnóstico puede tardar de 1 a más de 10 años. El valor de la mediana de supervivencia de los pacientes con HPN oscila entre 10 y 15 años desde el momento del diagnóstico. La HPN se desarrolla sin aviso, y afecta a ambos sexos. Se calcula que afecta entre 8.000 y 10.000 personas en Europa y Norteamérica.

Hasta ahora, no existía ninguna terapia específica para el tratamiento de la HPN. El tratamiento de esta enfermedad se limitaba a la gestión de los síntomas mediante transfusiones sanguíneas periódicas, una terapia inmunosupresora no específica y, en pocas ocasiones, trasplantes de médula ósea, un procedimiento que conlleva un considerable riesgo de mortalidad.