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Una noticia muy emocionante para las personas con Charcot Marie Tooth!

Pharnext SAS, una compañía biofarmacéutica especializada en el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades neurológicas graves y otras importantes necesidades médicas no satisfechas, ha anunciado hoy que la Agencia Francesa de Seguridad de los Productos de Salud (AFSSAPS) ha autorizado un ensayo clínico de fase II con el primer medicamento (un Pleodrug ™) generadas por la plataforma de la compañía Pleotherapy tecnología ™ en pacientes con Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A) - una crónica, severa, invalidante y las enfermedades neuromusculares actualmente incurable que afecta a 3 millones de personas en todo el mundo.

Pharnext de Pleodrug es un compuesto de tres fármacos genéricos en una nueva formulación (un jarabe) y que ya han recibido la aprobación de comercialización para las indicaciones terapéuticas que no sea CMT1A. Dado que los tres compuestos están presentes en la ™ Pleodrug a las 10 - a dosis 100 veces menores que en su indicación es habitual, el programa de desarrollo clínico en humanos no ha requerido la realización de un ensayo de Fase I de seguridad y ha permitido obtener una Pharnext Fase II de autorización de ensayos clínicos directamente después de sólo 3 años (en lugar de los 8 años requeridos en promedio para la mayoría de las drogas).

La próxima fase II aleatorizado, comparativo, clínico controlado con placebo evaluará la seguridad, la eficacia, la farmacodinámica y farmacocinética de PXT3003 en pacientes que sufren de CMT1A. El juicio se llevará a cabo en 5 centros de investigación (Timone Hospital de la Universidad de Marsella, el Hospital Salpêtrière de París, el Hospital Universitario de Limoges, Lyon Sud Hospital de la Universidad Pierre y Swynghedauw Hospital de Lille) y se iniciará por primera vez en el Hospital Universitario de Timone (investigador de la coordinación: Shahram Attarian MD) en diciembre.

"Esta primera autorización de ensayos clínicos constituye una prueba clave de la eficacia de nuestra tecnología ™ Pleotherapy Seguimos pantalla para Pleodrugs ™ durante seis otras enfermedades graves (incluyendo la enfermedad de Alzheimer);. nuestro modelo significa que podemos esperar para hacer Pleodrugs ™ a disposición de paciente con mayor rapidez ", subrayó el fundador y CEO Pharnext profesor Daniel Cohen. "Estamos encantados de poder para iniciar el primer ensayo clínico de nuestro primer Pleodrug ™ para el tratamiento de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth", concluyó ..

Pharnext ha diseñado una novedosa plataforma propietaria (Pleotherapy ™) con base en la farmacología de la red. El motor de la compañía descubrimiento identifica combinaciones racional de medicamentos (Pleodrugs ™), compuesto por individuales ™ Pleocompounds. Este enfoque innovador podría aportar una solución a la continua disminución de la productividad y la preocupación de tuberías farmacéutica.
Acerca de Pharnext
Pharnext es una compañía biofarmacéutica dedicada al descubrimiento, desarrollo y licencias de nuevos tratamientos farmacéuticos a base de inteligentes ™ Pleocompounds que forman la base de Pleodrugs ™. Pharnext se fundó en París, Francia en abril de 2007, por el profesor Daniel Cohen, MD, PhD, su grupo de investigación (compuesto de los pioneros en la ciencia del genoma y la tecnología) y Philippe Pouletty, MD (socio general de Truffle Capital). Gracias a la inversión fundación Truffle Capital, el fuerte apoyo de OSEO, una beca de la Asociación Francesa de Distrofia Muscular (AFM) y los beneficios de Francia, el régimen de crédito de impuesto de investigación, Pharnext ha desarrollado una novedosa plataforma propietaria (PleotherapyTM) sobre la base de la farmacología de la red y que puede proporcionar una solución para la actual disminución de la productividad de tuberías farmacéutica. Pharnext es asesorado por La Compagnie Financière Edmond de Rothschild.