A menudo se relaciona la aparición de la enfermedad veno‑oclusiva hepática con la administración de busulfán como parte del régimen preparativo para el trasplante de médula ósea, con una menor incidencia de la enfermedad en niños que en adultos. Los intentos de reproducir la enfermedad veno‑oclusiva hepática en la rata tras la administración de dosis altas de busulfán fracasaron, por lo que no se pudo demostrar la correlación anterior, sugiriendo que la administración del busulfán no es la única causa que provoca la aparición de la enfermedad.