Buenas tardes

Mi hermano tiene pti diagnosticada desde hace años y no responde a nada de lo que han probado. Nos han dicho que en breve estará disponible un nuevo fármaco llamado Romiplostim específicamente aprobado para pti. Por lo que he leido está disponible en Estados Unidos y parece bastante bueno por los resultados que he leido: http://www.fda.gov/cder/foi/label/2008/125268lbl.pdf

Alguien lo ha probado en algún estudio o sabe algo más del tema?

Algo se sabe, pero poco, quien lo tiene que explicar bien son los hematologos y no dicen mucho al respecto.
Asi que ya nos iremos enterando para poder infomar con mas claridad.

Soy Yanilda Duarte, estoy en Managua Nicaragua, mi padre hace seis meses fue diagnosticado con sindrome Mielodiplasico a mantenido plaquetas entre 3000 y 10000 no logrando aumentarlas con ninguna terapia disponible en Nicaragua, el Doctor que lo esta atendiendo nos hablo del medicamento llamado romiplostim, mi padre no es buen candidato para un trasplante y no encontramos la manera de ayudarle la única esperanza es que ustedes nos brinden su ayuda y nos indiquen o contacten con alguien que nos pueda ayudar a obtener este nuevo tratamiento. y quisiera igual que vos encontrar alaguan ayuda.

Gracias

Yanilda Duarte

Hola Yanilda.
Veras aqui somos todos afectados de PTI , no sabemos claramente sobre este medicamento cuando se comercializara o esta en fase experimental o que.... .
No se que ayuda te podemos brindar desde España.
La precion la teneis que hacer vosotros a el hematologo de tu padre y al sistema sanitario de vuestro pais, para que ya sea desde Nicaragua o España nos enteremos de una vez sobre estos nuevos medicamentos.
Aunque aqui en españa lo administren , si no es con receta medica , validado por un inspector medico o como sea , no la dan en farmacias o en el hospital .
Esparamos obtener mas informacion para poder saber mas sobre medicamento y poner ayudar o indicar mas sobre él.
Pero te repito son los medicos los que lo tienen que hacer, nosotros somos pacientes y algunos aqui en España tambien lo estan esperando.
Cuando tengamos mas noticias ya lo indicaremos en el foro. Ok.
Gracias por escribir y espero que encuentren la forma en tu pais de conseguir este nuevo medicamento, como aqui en España y el resto de los paises , para la mejora de muchas personas.

Hola!
Intentare informar y aclarar las posibles dudas sobre el nuevo medicamento.
Amgen es una empresa farmaceutica que esta desarrollando un nuevo medicamento (Nplate) cuyo principio activo es el Romipostim. Actualmente, esta en desarrollo el nuevo tratamiento por lo que se encuentra en que fase experimental. En la pagina web de Amgen podemos encontrar la siguiente informacion:
Romiplostim (inicialmente conocido como AMG 531) es una proteína de fusión Fc-péptido (cuerpo peptídico, en inglés peptibody) estimuladora de la trombopoyesis, que está siendo investigada por su capacidad de aumentar la producción de plaquestas mediante la activación del receptor de trombopoyetina. El cuerpo peptídico romiplostim consiste en cuatro copias de un péptido pequeño que forman una unión covalente con la porción Fc de una inmunoglobulina humana. Los péptidos se unen y activan el receptor de la trompoyetina humana, a pesar de no tener homología de secuencia con la trombopoyetina, mientras que el componente Fc proporciona una semivida más prolongada que la del péptido solo. Romiplostim se une al receptor de trombopoyetina en los megacariocitos y activa las vías intracelulares que conducen a la diferenciación plaquetaria.
Actualmente, romiplostim está en fase de registro, tanto en Europa como en los EEUU, para el uso en pacientes con púrpura trombocitopénica inmune (idiopática) (PTI) y se están llevando a cabo estudios en fase 2 para el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico y también para el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes con cáncer que reciben quimioterapia.

En el caso concreto de España, se ha emitido el dictamen positivo. El procedimiento es complejo, pero para facilitar la comprension lo explicare brevemente. En primer lugar, se emite el dictamen positivo. Despues, se procede a la autorizacion. Una vez autorizado, se realiza un estudio para determinar la posible financiacion mediante el sistema nacional de salud.
Como veis, el procedimiento para la comercializacion es complejo y, en algunos casos, prolongado.
Segun la agencia española de medicamentos y productos sanitarios, podemos encontrar la siguiente informacion:
Romiplostim (NPLATE)
Indicación: tratamiento de púrpura trombocitopénica idiopática en adultos.
Romiplostim actúa incrementando la producción de plaquetas. Es una proteína de fusión que activa las vías transcripcionales intracelulares a través del receptor de trombopoyetina.
En los ensayos clínicos ha demostrado producir una respuesta plaquetaria duradera en comparación con los pacientes que recibieron placebo.
Las reacciones adversas más frecuentes identificadas durante el desarrollo clínico han sido: cefalea, fatiga, artralgias, mialgias, dolor en la zona de inyección, edema periférico, mareos, espasmos musculares, nauseas, confusión, diarrea, alteraciones en la médula ósea, insomnio, síntomas pseudogripales y prurito.

Los resultados de los estudios ya se detallaron en el comentario que inicio este tema. Es cierto que arrojan unos datos excelentes pero hay que tener paciencia y cautela ya que aun quedan algunos procedimientos para poder disponer de este medicamento.

Siento haber sido tan extenso pero he intentado no olvidar ningun detalle que pueda crearos dudas.

Un saludo.

Gracias Ivan por tu aclaración

Veo que estás bastante enterado de como funciona esto. Nos han hablado unos amigos médicos de que si el fármaco está disponible en otro país se podría obtener importándolo si el Ministerio lo autoriza. ¿Sabes si esto es posible?

Gracias de nuevo

Hola!
No hay que motivo que agradecer. No estoy enterado de tal asunto. Asi que voy a informarme y en cuanto sepa algo, te lo aclaro.
Un saludo

Tenemos a un ivestigador en el foro ehhh, Este ivan esta puesto en estas cosas. Para que no se queje nadie , que aqui hay de todo pero para bien.
Le doy un trofeo por estar enterado de los nuevos medicamentos .

Hola.
Espero que la informacion te ayude. Solo he podido leer parcialmente el documento, pero he deducido que si se puede importar. Tan solo necesita la autorizacion de la AGEMED(agencia española de medicamentos y productos sanitarios).
http://www.agemed.es/actividad/legislacion/espana/docs/rcl_2007_270-2008-2.pdf
Un saludo

Hola a todos

Acabo de encontrar esta noticia en yahoo. El nuevo fármaco se ha aprobado en Europa.

http://biz.yahoo.com/prnews/090206/3833149en_public.html?.v=1

Lo he leido rápido pero parece que tiene muy buena pinta....

A ver si llega pronto a España

Hola.
Muchas gracias por la informacion, poco he entendido yo con mi nivel de ingles, pero a ver si alguien nos lo traduce y nos enteramos mejor.
Y a ver si es verdad que llega prontito a España y le sirve de mejoria a muchos.
Gracias y saludos . Lola.

Hola ...soy esposa de un paciente con pti diagnosticado hace 3 años...en un inicio con menos de 3,000 plaquetas no respondia a nada de los corticoides...se le aplico ..MATHERA..una droga..que ..si comenzo a subirle las plaquetas y cada año le ponen un refuerzo...actualmente esta con 190,000 plaquetas..Esta droga tambien es utiizada como quimioterapia en algunos tipos de cancer..mi esposo hace una vida normal ..juega tenis..come de todo..pero de hecho la droga ha afectado si vista..ahora tiene degeneracionmacular.

Hola , y gracias por escribir.
Me alegro de que le vaya bien con el rituximab , que siga asi de bien.
Voy a puntualizar algo.
Droga!!!! creo que es mejor decir medicamento no!!!! , la otra palabra puede dar a confusiones y creer la gente en otro tipo de sustancias.
Mathera es igual a rituximab y si se aplica tanto a patologias oncologicas como los linfomas y como la nuestra en enfermedades del sistema inmune como anemia hemoliticas etc.... . Vamos que se aplica en muchas patologias.

Hola soy YANILDA EN UN MOMENTO ESCRIBI DESESPERADA PREGUNTANTO POR EL ROMIPLOSTIM PARA MI PADRE QUE TENIA SINDOME MIELODIPLASICO PERO YA VEN NADA SE HA PODIO HACER HOY PARA MI YA ES TARDE MI PADRE MURIO EL EL TRECE DE MARZO, FUE UN HOMBRE MUY FELIZ Y EL MEJOR PADRE DEL MUNDO SIGAN LUCHADO POR QUE SI CREO EN QUE DIOS LO PUEDE TODO,
HASTA PRONTO

yANILDA

Lo siento mucho Yamilda .
Solo puedo decir esto, y que espero que este o otros medicamentos salgan ya y sirva para muchos.

Hola

Nuestro hematólogo nos ha dicho que esta semana o la que viene romiplostim estará disponible en España. Nosotros estamos esperandolo después de haber probado todo (esplenectomía, rituximab,...). El viernes tengo visita a ver si ya está y puedo dejar los cortis de una vez...

Alguién sabe algo de la fecha en la que llega a España?.

hola haber si tengo suerte y tu me contestas.e mandado mensajes y nadie dice nada,te digo ati porque eres el ultimo que has escrito aqui la gente no escribe mucho o nada,no estoy enterada de ese tratamiento lo que yo no me explico es como hacen la esplenectomia si ala mayoria no los resulta bien ya mi ya me a dicho mi hematologo que cuando tenga otra recaida me haran la operacion y sino me va bien me pondran lo mas seguro quimioterapia no me han dicho nada de nuevos tratamientos, me gustaria que me explicaras,porque no me interesa lo de la quimio porque quiero tener hijos al ser posible pronto que no lo creo pero bueno

Hola.
Bueno a mi lo que se ha informado del romiplostim es que de momento en España no esta , pero si que se pide al extranjero y no tarda mucho en llegar,lo solicitan y en un par de semanitas se tiene y que estara dentro de unos mesesitos ya aqui.
Ahora si la cosa ha cambiado !!!!!, pues no se de esto hara algo mas de un mes que me lo comunicaron, es como eltrombopag mucho bombo y platillo y al final la cosa parece que se ha estancado , no se si por no dar respuestas, dinero , politica o lo que sea .
Espero que lo tengas pronto y nos cuentes que tal te va!!! .
Gracias y saludos : Lola

Lo que nos ha contado el médico y lo que he leido es que se trata de una nueva generación de medicamentos que actúan produciendo plaquetas. Los que estamos usando hasta ahora lo que tratan es de bloquear nuestro sistema de defensas para que este no destruya las plaquetas. Al no afectar al sistema inmune se supone que el romiplostim no tendrá los efectos adversos que tienen los tratamientos actuales. La EMEA ya lo aprobó a finales del año pasado y ahora estamos pendientes de que lo aprueben en España para ver si este funciona de verdad:

Aquí os paso un par de documentos que hemos encontrado recientemente sobre romiplostim:

http://mundosalud.portalmundos.com/nuevos-datos-sobre-el-tratamiento-de-pti/http://www.agemed.es/actividad/notaMensual/noviembre2008/nota_medicamentos.htm
http://www.hispataxia.es/bol/bol75/medichuerfanos.htm

Espero que os ayude y este viernes a ver si tenemos suerte

El viernes tenemos la cita pero por lo que nos ha contado el médico desde la aprobación en Europa suele tardar unos 5-6 meses en llegar a España.... Ya sabes.... la burocracia es lo primero!!!!

El viernes os cuento si ha habido suerte!!!! Seguimos con los dedos cruzados!!!!

A ver el viernes que tal todo!!!! cruzaremos los dedos nosotros tambien.
Suerte!!!!!.

Ayer nos confirmó nuestro médico que Romiplostim está disponible en España. Nos han citado el lunes para ponernos la primera dosis. Se trata de una inyección subcutánea una vez a la semana. La dosis te la van ajustando hasta que las plaquetas suben a 50.000 y cuando tengamos dosis estable nos permitirán ponérnosla en casa. Nuestro médico nos ha dicho que en los estudios respondían 9 de cada 10 pacientes con lo que estamos muy esperanzados y casi no podemos esperar al lunes. Que nervios!!!!!

Ya esta puesta la primera dosis, de seguro que iran subiendo estas dichosas plaquetas y quedan estables!!!! .
Ya nos contaras que bien va todo. Suerte!!!.

Hoy le han administrado a mi hermano la segunda dosis de romiplostim y estamos muy contentos!!!!. Su recuento estaba hoy en 73.000 plaquetas y partíamos de 11.000 la semana pasada antes de la primera dosis. Cuando nos han dado la noticia no nos lo podíamos creer. Consiste en una inyección que le ponen en el brazo. Después de la primera inyección no huvo ningún efecto secundario. Solo el primer día tuvo un poco de dolor de cabeza. Hoy no lo ha tenido. Nos han citado para el próximo lunes. Le irán haciendo recuentos todas las semanas y en función de si está por encima de 50.000 le subirán la dosis. Nos han dicho que esto será así hasta que durante 4 semanas seguidas tenga más de 50.000 plaquetas. Entonces le darán la medicación para que se la pinche en casa. La enfermera le ha empezado a enseñar a pincharse. Si teneis algún conocido diabético es exactamente igual que la insulina con lo que es bastante cómodo. Mantenemos los dedos cruzados!!!!! Pero el principio ha sido muy esperanzador.

Hola soy Susi, me alegro mucho que os vaya bien. Yo llevo bastante con mi inseparable pti, he pasado varios tratamientos; corticoides, inmunoglobulina, esplenectomia y ahora estoy cada unos cinco meses con dexametasona, si tengo otra bajada me pondran el rituximab, me gustaria saber el orden de tratamientos que ha tenido tu hermano, si no te importa, Muchas gracias y que siga todo bien.

Hola Susi

Mi hermano empezó con corticoides. Después le quitaron el bazo y respondió pero al año volvió a recaer. Hace 1 año le pusieron Rituximab. Tardó en responder pero tras 2 meses le subieron las plaquetas y estuvo bien hasta hace 3 meses cuando tuvo otra recaida. El médico nos dijo que era normal ya que normalmente solo un tercio logra sostenter la respuesta con Rituximab. Entre medias también le han puesto inmunoglobulina cuando las plaquetas estaban muy muy bajas. Ahora estaba con corticoides pero no le sientan nada bien así que nos ha recomendado empezar con este tratamiento. Espero que te haya ayudado

soy una madre ala que su hija le quieren aplicar dicho tratamiento,nos da miedo todos los efectos secundarios y el mas importante la alteracion de la medula y su produccion.
quisiera noticias de alguien que siga este tratamiento
gracias

Hola

He leido todo lo que he encontrado del romiplostim en internet porque a mi hermano se lo empezaron a ofrecer hace un par de meses. Por ahora el producto solo está aprobado para adultos. Mi hermano cumplió 18 años hace 1 mes con lo que se lo han podido poner sin problemas. Supongo que como no está aprobado para niños lo tendrán que pedir por uso compasivo.
Nosotros tuvimos el mismo miedo que tú cuando empezamos a leer del producto. Nuestro médico nos ha dicho que en américa el producto lo llevan utilizando ya un año. En el prospecto aparece como un riesgo potencial el tema de la alteración de la médula. Nuestro médico nos ha dicho que este tema lo están investigando porque se habían visto alteraciones durante lo estudios. Por ahora no había habido ningún caso en el que la alteración de la médula hubiera evolucionado a algo grave y hay pacientes en america que llevan usándolo 5 años. Además nos dijo que los pacientes con PTI de por sí ya la tienen alterada así que no se sabe si es romiplostim o la enfermedad lo que lo causa y si puede evolucionar a algo grave.
Buscando en internet tu tema he encontrado estos artículos:
http://www.hemonctoday.com/article.aspx?rid=37670

Hay poca información sobre pediatría. En algún sitio había leido que lo estaban probando también en niños pero ahora no lo encuentro, lo siento.

Espero que te haya ayudado aunque supongo que seguirás con las mismas dudas. Animo

Enhorabuena!!! me alegro de que vaya bien el romiplostim , a ver esta semana que tal , que de seguro igual de bien.
Seguimos manteniendo los dedos cruzados .
Ya nos contaras que tal todo. Gracias y saludos . Lola

Los dedos cruzados siguen funcionando!!!!

Mi hermano va por la tercera dosis. Hoy sus plaquetas estaban en 82.000 y tampoco han tenido que subirle la dosis. Nos han dicho que si el lunes que viene sigue por encima de 50.000 las próximas veces se podrá poner la inyección en casa. La enfermera le está enseñando desde el primer pinchazo. Esta vez no ha tenido dolor de cabeza. Mi hermano está encantado. Mantendremos los dedos cruzados para que todo siga igual!!!!

Animo a todos y gracias por participar en el foro y compartir vuestras experiencias con los demás.